FDA批准诺华的Vijoice来治疗罕见的职业遗传疾病

诺华宣布，它因其Vijoice（Alpelisib）PIK3CA相关的过度生长光谱（PROS）治疗而获得了FDA批准。

总部位于瑞士巴塞尔的诺华在新闻稿中说，Vijoice是FDA批准的PROS治疗方法，这是一种以血管异常过度生长为特征的罕见疾病。

FDA批准遵循了EPIK-P1回顾性图表审查研究的现实证据，证明了Vijoice在减少靶病变体积以及相关症状和表现方面的改善方面取得了成功。在第24周，27％的患者（10/37）获得了对治疗的反应，定义为PROS靶病变量的总和减少20％或更高。

在基线和第24周时，近四分之三的患者（74％）显示靶病变体积有所减少，而患者报告疼痛（90％），疲劳（76％），血管畸形（79％），肢体疼痛的改善，四肢不对称性（69％）和弥散性血管内凝血（55％）。

试验中最常见的不良事件是腹泻（16％），口腔炎（16％）和高血糖（12％）。最常见的3/4级不良事件作为蜂窝织炎（4％），其中一种被认为是与治疗有关的情况。

“ Vijoice的批准标志着到目前为止尚未有批准治疗以解决其疾病的患者的转折点。”说过在版本中。“我们感谢参加EPIK-P1试验的医生，患者和家庭。我们将继续投资研究，以提高对职业条件的科学理解，并了解维joice的全部潜力。”